Die Studie wurde mit 14 Teilnehmern im mittleren Alter von 68 (49–81) Jahren durchgeführt. Von den 14 Teilnehmern war die IBM-Diagnose in acht Fällen innerhalb von fünf Jahren vor Studienbeginn und bei den sechs weiteren Teilnehmern vor längerer Zeit diagnostiziert worden. Sieben Teilnehmer hatten klinisch-pathologisch bestimmte IBM und in drei Fällen war die Krankheit klinisch erkannt. Die restlichen vier Teilnehmer hatten klinisch bestätigte Diagnosen anhand klinisch-serologischer Bluttest-Ergebnisse und Neurophysiologie; aber ohne verfügbare Biopsie. Alle Teilnehmer absolvierten sämtliche Zeitpunkte der Studie. Allerdings konnten nicht alle Ergebnisbestimmungen aufgrund der Schwere der Krankheit, von Progression oder unerwünschten Ereignissen (z.B. behinderten Stürze mit Verletzung den 2-Minuten Gehtest) ausgeführt werden. Nach Abschluss der 26-wöchigen Pilotstudie schloss sich auf Wunsch von 12 Studienteilnehmern eine 12-monatige Open-Label-Extensionsstudie an.

Primärergebnis

Beim Beinstrecken (Quadriceps-Extension) bis zu 30 Grad in Newton-Meter (Nm) (mittlerer Unterschied 4,69 Nm) und bis 60 Grad (2,31 Nm) wurden während des Testosteron-Abschnitts versus Placebo-Abschnitt keine mit der Behandlung im Zusammenhang stehenden Unterschiede festgestellt.

Sekundäre Ergebnisse

Die Behandlung stand mit keinem Unterschied in der mit DEXA ermittelten fettfreien Körpermasse im Zusammenhang (mittlerer Unterschied 0,30 kg). Die übrigen sekundären Ergebnisse ergaben keine behandlungsbezogenen Unterschiede.

Fragebögen für vom Patienten berichtete Ergebnisse

Im RAND-SF-36, dem 36-Punkte Kurzform-Gesundheitsfragebogen (SF-36), bestand zwischen der Testosteron- und der Placebogruppe ein Unterschied in der Domäne für emotionales Wohlbefinden (mittlerer Unterschied 6). Bei Teilnehmern mit einem höheren Score in dieser Domäne wies das auf einen besseren Gesundheitsstatus hin. In den anderen sieben Domänen des RAND-SF-36 wurden keine Unterschiede festgestellt. Auf der Skala des IBM-FRS Fragebogens der funktionellen Bewertung gab es keine signifikanten Unterschiede zwischen dem Testosteron- und Placeboarm. Allerdings wurde eine relative Stabilität der Krankheit über die 12 Monate OLE festgestellt. Das steht im Gegensatz zu der durchschnittlichen Abnahme um 3 Punkte, die beim natürlichen Krankheitsverlauf der IBM zu erwarten wäre.

Open-label-Extension

Der Luftmassenmesser (LMM) verbesserte sich während der OLE um 1,76 kg. Beim vierstufigen Balance-Test und dem Berg-Balance-Test ergaben sich über die OLE Verbesserungen (mittlere Unterschiede 12,36 Sek bzw. 11,84). The 30 Sek. Wiederholungen vom Sitzen zum Stand verringerten sich während der OLE (mittlerer Unterschied -4 Wiederholungen). Der Score auf der IBMFRS und die peak torque extension bei 30 and 60 Grad waren über die 12-monatige OLE ohne signifikanten Abfall vergleichbar (mittlerer Unterschied -1 Nm bzw. 0,375 Nm). Allerdings waren einige Teilnehmer nicht in der Lage diesen Test auszuführen, da ihre Kraft im Quadriceps zu schwach war.

Connor SG, Fairchild TJ, Learmonth YC, et al. 2023. Testosterone treatment combined with exercise to improve muscle strength, physical function and quality of life in men affected by inclusion body myositis: A randomised, double-blind, placebo-controlled, crossover trial. PLoS ONE 18: e0283394.


März 2024 Red.