Am Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar machen Patienten, Angehörige und Mediziner weltweit auf die sogenannten 'Waisen der Medizin' ('orphan disease') aufmerksam.

Seltene Erkrankung ITP: Gefahr von Blutungen Die ITP, auch Morbus Werlhof genannt, ist eine Autoimmunerkrankung, die durch eine verringerte Anzahl an Thrombozyten im Blut gekennzeichnet ist. Ursache dafür ist einerseits die Zerstörung der körpereigenen Blutplättchen durch das Immunsystem. Andererseits ist bei einer ITP-Erkrankung auch die Neubildung von Thrombozyten gestört. Da Thrombozyten eine wichtige Rolle bei der Blutgerinnung spielen, sind ITP-Patienten anfällig für Blutungen. So können kleine Wunden länger bluten, blaue Flecken, Blutungen in der Haut und im Mundraum vermehrt entstehen und innere Blutungen lebensbedrohlich verlaufen.

Medizinischer Fortschritt verbessert Therapiechancen bei ITP Auch wenn die genauen Ursachen dieser Autoimmunerkrankung noch nicht erforscht sind, können die Prozesse im Körper bei einer ITP-Erkrankung weitgehend nachvollzogen werden. Auf dieses Wissen bauen biotechnologische Therapieansätze, die mit dem wichtigsten Regulator bei der Entstehung von Thrombozyten, dem sog. Thrombopoietin, interagieren und so zur Bildung von neuen Blutplättchen führen. Die medizinische Forschung steht bei seltenen Erkrankungen vor großen Herausforderungen. Denn aufgrund der geringen Patientenzahlen ist es schwierig, die genauen Ursachen und Mechanismen der Krankheiten zu ermitteln, sagt Dr. Roman Stampfli, Geschäftsführer der Amgen GmbH. "Das Beispiel ITP zeigt jedoch, wie wichtig es ist, die Prozesse bei einer Autoimmunerkrankung zu entschlüsseln, um Therapien zu entwickeln und die Erkrankung wirksam zu behandeln."

Ziel der ITP-Behandlung ist es, die Zahl der Thrombozyten so zu steigern, dass das Blutungsrisiko minimiert wird. Dank des medizinischen Fortschritts konnte das Risiko tödlicher Blutungen bei Erwachsenen in den vergangenen Jahren halbiert werden. "Trotz neuer Therapiemöglichkeiten fühlen sich jedoch viele Patienten mit einer seltenen Erkrankung, so auch ITP-Patienten, mit ihrer Krankheit allein gelassen", erklärte Gabriele Arnold, Leiterin der Patientenselbsthilfeorganisation ITP.

Amgen GmbH

Februar 2019